La terapia génica de la fibrosis quística será por vía inhalatoria
Welsh, del Medical Institute de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos, que ha participado en el seminario sobre el Proyecto Genoma, de Santander, considera que, aun cuando se descubriera el método ideal de inserción de genes a través de virus, habría que hacer frente a otro problema.
Epitelio nasal
"Por razones experimentales, se empezó a aplicar directamente el virus modificado a zonas del epitelio nasal, pero la mayoría de las células del tejido epitelial se reemplazan cada pocos meses. De ahí que la terapia génica tendría que administrarse varias veces al año, al menos hasta que se consiga que otras células más escasas y de vida más prolongada recibieran de manera permanente un gen, el CFTR normal, que está alterado en la FQ".
Para el experto, los mayores beneficios de la terapia génica se conseguirían si el ADN se empleara en las fases más precoces de la enfermedad. "Podría llevarse a cabo de forma inhalatoria para que el ADN llegue a la mayor parte de la superficie pulmonar. Todavía no se sabe con exactitud, pero puede ser preciso repetir la dosis de genes cuatro veces al año con el fin de que se mantenga una expresión proteica suficiente capaz de paliar significativamente la enfermedad".
Reto final
Según Welsh, el reto final es encontrar la manera de ocultar los adenovirus a la vigilancia del sistema inmunitario, o bien crear vectores que no desencadenen ninguna respuesta inmunitaria".
Gabriel Núñez, de la Universidad de Michigan, ha explicado los resultados de su equipo en el tratamiento del cáncer, basado en el autotrasplante de médula con terapia génica. "Consiste en tratar la médula fuera del cuerpo, induciendo a las células malignas a suicidarse. Después se reimplanta con muy bajo riesgo de reproducción".
Santiago Rego
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