Nuevos fármacos 'génicos' podrían modificar la evolución de la FQ
En concreto, hay dos sustancias que en estos momentos se ensayan en distintos centros de Estados Unidos: chaperones y fenilbutirato, medicamentos que actuarían sobre algunas delas proteínas implicadas en la FQ. "Se piensa que estos fármacos serían capaces de modificar el curso natural de la enfermedad", ha explicado a DM Luis Máiz, neumólogo de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Ramón y Cajal, de Madrid.
No obstante, "hay que matizar que su experimentación se encuentra aún en fase I, por lo que es pronto para hablar de resultados concretos. Sin embargo, esta terapia farmacológica que corregiría los defectos genéticos, está abriendo nuevas esperanzas para los afectados por la enfermedad a la espera de disponer de un abordaje genético adecuado".
Máiz, que ha participado en los actos que ayer se organizaron con motivo del Día Nacional de la Fibrosis Quística, considera que el diagnóstico y el tratamiento precoz son esenciales para el buen curso de una enfermedad cuya esperanza de vida actual se sitúa en torno a los 30 años desde el inicio de la enfermedad.
"Detectar la FQ rápidamente es importante, porque se dan casos de adultos en las unidades de FQ que no han sido diagnosticados y que, por tanto, aún no han recibido el tratamiento adecuado", ha subrayado el especialista.
Apoyo total
El tratamiento final y óptimo de la enfermedad es, actualmente, el trasplante bipulmonar, ya que, aunque la enfermedad presenta afectación gastro-intestinal, la complicación más grave es la insuficiencia respiratoria. España cuenta con 30 unidades de FQ. De ellas, 5 se encuentran en hospitales de Madrid. Se calcula que en Madrid se han realizado cerca de 60 trasplantes de pulmón para el tratamiento de esta patología congénita. Un dato curioso es que el receptor más joven ha sido un niño de ocho años. Sin embargo, y según Felipe Vilas, director general de Salud Pública de la Comunidad de Madrid, es necesario ofrecer a los enfermos algo más que asistencia sanitaria.
La Consejería de Salud de Madrid dispone de programas de ayuda y promoción para asociaciones de estas características. "El apoyo se materializa, básicamente, en suministrar la formación adecuada, no sólo a los enfermos y a sus familias, sino lo que puede resultar más importante: instruir a los profesionales sanitarios que, en algunos casos, desconocen las repercusiones sociales de la enfermedad y, además, en un apoyo económico".
Raquel Serrano.
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