La terapia génica puede curar al menos una de las anormalidades subyacentes que provocan la fibrosis quística, una enfermedad de las vías respiratorias que puede acabar provocando la muerte. Según publica la revista The Lancet, un equipo de científicos británicos y norteamericanos sustituyó en ocho pacientes de fibrosis quística el gen CFTR alterado por uno normal. La introducción de este gen ha producido, según los autores de la investigación, "una corrección significativa de una de las anormalidades bioquímicas características de esta enfermedad".